基因疗法离我们还有多远?

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自从1928年，青霉素由英国细菌学家亚历山大・弗莱明发现，到青霉素首次在医学上应用，花了13年的光景。基因疗法，像其他医药发现、发明那样，也不可避免地正经历着曲折起伏的发展历程。因普通药物和传统疗法的局限性，生物制药公司从20世纪末就开始把目光投向了基因疗法。近年来，基因疗法更成为业内热门的领域之一，因为它很可能成为癌症的终结者。

许多人类的疾病，包括癌症，都是由于我们身体细胞内的基因缺陷造成的。就像盖房子必须要依赖设计图纸一样，构建我们复杂的躯体，也需要依仗各种“图纸”，这就是基因蓝图。它们允许细胞制造出相应的蛋白质，而这些蛋白质再来控制应有的功能。如果基因发生突变，蛋白质就会随之改变，因此便不能再按照正常的方式工作。而基因疗法，就是试图通过修补失效的基因，达到治愈疾病的目的。

中国早在2003年就开始用基因疗法治疗某些癌症了，而西方2012年才正式通过商用许可。基因疗法目前还属于“物以稀为贵”的时期。最典型的案例就是2015年，德国医生伊丽莎白・泰森为她的病人做了脂蛋白脂酶缺乏症的基因治疗，疗效很好，但十分昂贵―一次治疗就花费了一百万美元，而且这种疗法仅针对一个人，只使用一次，成本非常高。

基因疗法对遗传病的治疗有着巨大的潜力，所以，可以预测，不久的将来一定会有更多的疗法向公众开放。2016年4月，欧洲政府为一些修复免疫系统的基因疗法开了“绿灯”，2017年，治疗失明的基因疗法将在美国通过商业许可。不过，基因疗法的风险还是很大的。据行业杂志《基因工程与生物技术新闻》（GEN）的报道，前不久，就有三位患脑瘤的病人因服用基因试验药物而相继死亡。无可置疑，任何一种成熟可靠的药物或者治疗都需经过一代、甚至几代人的努力，甚至是很多生命的代价换来的。我们热切期盼着安全、廉价的基因疗法能早日造福人类。