这个春天开始 哪些病有了新疗法
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1月9日，2014年国家科学技术奖励大会在人民大会堂召开，30 余项医药卫生领域研究项目获奖。其中涉及妇科不孕、尿毒症、脑梗死、先天性心脏病、药物成瘾等多项研究。我们更为关心的是，这些获奖的新技术、新研究对普通患者来说意味着什么？又改变了什么？
让尿毒症不再是绝症
在很多人眼中，得了尿毒症就等于被判了死刑。的确，在30多年前，刚刚从事肾脏病治疗的陈江华几乎没有看到一个尿毒症患者能活过半年的。
但在30年后，已是浙江大学医学院附属第一医院党委副书记、肾脏病中心主任的陈江华和他的团队研究的“终末期肾病肾脏替代治疗关键技术创新与推广应用”项目，却让10447例尿毒症患者10年生存率达到82.2%，而这一数字，在美国还不到60%。
尿毒症作为终末期肾病，治疗主要依赖肾移植、血液透析和腹膜透析。以往的治疗模式通常是单一替代治疗，很难让病人长期存活。而陈江华团队率先提出建立以肾移植为核心，以血液透析和腹膜透析为辅助的一体化治疗体系。团队成员之一、医院肾脏病中心副主任医师李恒介绍，除了提出和建立了一体化治疗体系外，他们还在10项关键技术上取得重大突破。比如在肾移植方面，通过尿液检查就能辨别移植后是否发生急性排异，并能判断排异类型，而以往只能通过肾穿刺才能确诊;在血透方面，创新血管通路技术，改进透析液的水质，防止血透交叉感染，提升血透质量;在腹透方面，建立了大医院、小医院、乡镇医院分级网络管理，偏远地区病人在家就可做腹透。但这些技术都是针对终末期肾病的治疗，他们正在将研究重点转至前期肾脏病的免疫抑制治疗和预防，以减少尿毒症的发生率。
破解不孕症奥秘
肥胖、闭经、不孕是不少育龄女性面临的苦恼。在医学上，有个名词叫多囊卵巢综合征（PCOS），临床表现就是以上几个方面。PCOS是育龄女性常见的内分泌症候群，几乎每10个育龄女性中，就有一个会受此困扰。而这种疾病带来的最大杀伤力就是导致无排卵不孕。
多年来，PCOS的发病原因不清，这让临床治疗陷入困境。黑龙江中医药大学附属一院吴效科团队的研究，让解决这个“现代妇科疑难杂症”出现转机。
在破译PCOS奥秘的过程中，吴效科团队挖掘中医文献中关于“痰浊”病因与月经病、不孕症关系的论述，创新性地提出PCOS生殖藏象病机为“痰壅胞宫”。在此基础上，率先找到了PCOS所致无排卵不孕的“元凶”――卵巢内胰岛素抵抗，并进一步提出治疗PCOS的关键靶点就在于纠正“卵巢胰岛素抵抗”。有了这一重大发现作为理论支撑，吴教授等人开始了大鼠模型研究，发现针药“补肾化痰祛瘀法”及中药制剂可改善胰岛素抵抗。上述疗法应用到了16000多名患者中，显著提高妊娠成功率11.3%，达到年妊娠率平均27%，较西医标准疗法高出6%，为PCOS患者带来了希望。
脑动脉瘤的诊断完全无创化
脑内的动脉瘤常被称作大脑内埋藏的定时炸弹。据课题组第二完成人，上海交通大学附属第六人民医院南院院长程英升教授介绍，之前诊断颅内动脉瘤最有效的方法是脑血管造影术（DSA）。尽管这项技术较安全有效，然而面临两个问题，一是有创，病人不会无缘无故来做造影，另外万一遇到对造影剂过敏的患者就需要换方法了。
课题组创建了优化的高分辨磁共振血管成像技术（MRA），可取代甚至优于常规血管造影，而且由于MRA不需造影剂，又有高敏感性、高准确率特点，实现了对脑动脉瘤的诊断由有创变为真正意义上的无创。这为后续决定是否通过介入手术等取掉炸弹创造了良好先机，尤其是课题组发明的Willis颅内覆膜支架系统，通过微创手段重建母体动脉，彻底隔绝动脉瘤高危因素。
脑梗死救治有了中国模板
中国人39.2%的脑梗死病变发生在颈动脉血管。这是南京总医院神经内科主任刘新峰教授带领的团队经过13年的研究发现的。
对于脑梗死患者而言，时间就是生命，每节约一分钟，病人的寿命就能够延长1.8天。“脑梗死一旦发生，病人或家属马上打120，争取让患者在一个小时内送到医院，并迅速地用上静脉溶栓，与此同时观察溶栓的效果，如果效果不佳，立即进行介入取栓手术等，这是最理想的急性脑梗死救治模式。”刘新峰教授表示，这一模式就是该科率先在江苏构建的“脑卒中绿色通道”， 大大缩短了患者从入院到治疗的时间。在改善救治流程的基础上，刘新峰团队在救治技术上首创了脑梗死多模式桥接治疗策略，使患者的死亡率降低2/3。这项研究成果已发表在美国神经病学学会杂志《神经病学》上。
室间隔缺损告别“动大刀”
在我国，每3.5分钟就有一个先天性心脏病患儿出生。据江苏省人民医院心血管内科主任医师孔祥清介绍，传统的治疗先心病方法是外科开胸缝合缺损，但是此类手术创伤大，效率低，很多病人因为等待而错失最佳治疗时机;更为重要的是，外科手术有可能造成心脏切口疤痕，导致难治性心律失常，而体表疤痕会带来身心创伤等。为此，孔祥清团队成功研发出新型“室间隔缺损介入治疗封堵器”，采用结构简单、设计精巧的“工”字型设计，并采用纳米覆膜技术，有效解决了这一临床难题。
该项新技术自2007年临床实施以来，手术成功率与传统外科手术相当，1小时内即可完成手术;患者平均住院时间缩短为5天，传统外科手术一般住院时间为12天;严重并发症房室传导阻滞的发生率大大降低，仅为0.05%;不需开胸，实现了心脏无疤痕、体表无疤痕、患者痛苦小等优势。
单倍型技术让人人有供者
异基因造血干细胞移植是目前治疗恶性血液病的唯一有效方法，但供者来源是限制其广泛应用的主要因素之一。北京大学血液病研究所黄晓军团队在世界首创的单倍型技术，解决了在骨髓移植中最大的瓶颈。
“在骨髓移植技术的早期，供者的主要来源是同胞兄弟姐妹，需要供受者HLA抗原完全匹配。因此，大约只有20%～25%的患者能有供者”，黄晓军项目组成员张晓辉主任医师称。而黄晓军团队的这项新技术却让跟患者只要有血缘关系单倍体合的，都可以做移植。并且能够达到和同胞兄弟姐妹之间一样的疗效，由此告别了供者缺乏，迎来了人人都有供者的时代。
另外，移植后复发一直是世界性难题，而黄晓军团队建立了复发分层诊断，其中通过检测白血病细胞的残留，预测出复发概率，防止复发。“如果不做测试，一个人复发率可能为70%，做了干预测试，复发率是28%。”张晓辉称。通过预防性的供者淋巴细胞回输，可成功地降低移植后复发率，生存率提高了40%。张教授表示，目前包括临床上的配型、预处理的方案和后期合并症的处理，在世界上被称之为“北京模式”。