10月FDA批准新药概况等
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2013年10月，fda批出3个新分子实体药品（表1），为治疗肺动脉高压药品Adempas（riociguat）和Opsumit（macitentan）以及放射性诊断剂Vizamyl [氟（18F）美他酚]。
Adempas获“优先审评”，并获“孤儿药”地位，是首个口服可溶性鸟苷酸环化酶（sGC）激动剂，能够直接刺激sGC，增强其对低水平一氧化氮的敏感度。该药适用于两种成年肺动脉高压的治疗：1）用于不能手术或手术治疗后的持续性/复发性的慢性血栓栓塞性肺动脉高压（CTEPH，WHO功能分级IV）患者，以提高运动能力和改善WHO功能性类别；2）提高治疗肺动脉高压（PAH，WHO功能分级I）患者的运动能力，改善WHO功能性类别和延缓临床恶化。给药剂量为开始治疗服用1 mg，每日3次；对可能不能耐受Adempas的降血压作用患者，考虑开始剂量0.5 mg，每日3次，通过间隔不短于2周增加剂量0.5 mg，耐受最大为2.5 mg，每日3次。汤姆森路透分析报告称，预计该药在2017年的销售将达到6.79亿美元，同时将对市面上来自Actelion和吉利德（Gilead）的药物构成潜在的威胁。
Opsumit是一种全新的双重内皮素受体拮抗剂（ERA），其作用为松弛肺动脉，减低肺内血压。该药适用于治疗肺动脉高压（PAH，WHO功能分级I）患者，延缓其疾病进展。肺动脉高压是连接心脏至肺的动脉高血压，可限制运动的能力和导致气短。肺动脉高压是一种慢性、渐进式、使人衰弱的疾病，可导致死亡或需要肺移植。该药给药剂量为10 mg，每日1次。在一项涉及742位患者、名为Seraphin的研究中，与安慰剂相比，服用10 mg剂量macitentan 的肺动脉高压者，疾病恶化的可能性降低了45%，服用3 mg剂量的患者，疾病恶化的可能性降低了30%，最长治疗期达3.5年。macitentan还正进行一组针对硬皮病相关性缺血性肢端溃疡患者的关键III期研究，这组研究已于2011年12月启动。另外，由于之前获得的良好的临床前研究结果，公司已启动macitentan用于复发性胶质母细胞瘤患者的I/Ib期开放性研究。
Vizamyl为氟（18F）美他酚注射液，这是一种大脑正电子发射断层扫描（PET）成像用放射性诊断剂，用于对成年阿尔茨海默氏病（AD）和痴呆患者进行评估。痴呆是伴随大脑功能减低，例如记忆、判断、语言和复杂运动技能。AD所致痴呆是伴随脑中一种被称为β淀粉样蛋白的异常蛋白和脑细胞损伤或死亡的积累。Vizamyl通过附着于β淀粉样蛋白作用和产生脑中一个PET影像用于评价β淀粉样蛋白的存在，Vizamyl不能替代在AD和痴呆评价中所用的其他诊断测试。Vizamyl是第二个可供使用的通过大脑PET扫描就能肉眼观察β-淀粉样蛋白的诊断药物。在2012年，FDA 批准Amyvid（Florbetapir F 18注射剂） 用于帮助评价成人患者的AD及其它认知下降因素。该影像药物为医生提供重要工具，对AD和痴呆进行评价，帮助医生作出更及时的临床诊断，从而影响疾病处置和治疗决策。
（张建忠）
2013年处于后期研发阶段的糖尿病新药汇总
1 Afrezza（人胰岛素[rDNA源]）
Afrezza 是MannKind研发的胰岛素吸入粉，采用第二代Dreamboat吸入器，用于代替餐前注射的普通胰岛素。2013年8月，MannKind公布了Study 171（针对I型糖尿病）和Study 175（针对II型糖尿病）两项III期临床试验阳性结果，目前已向FDA递交上市申请。
2 LY2605541（基础胰岛素）
LY2605541是Eli Lilly研发的基础胰岛素，目前正在进行III期临床研究，II期临床中LY2605541优于甘精胰岛素，能够更好地降低餐时胰岛素剂量，平均血糖水平也更低。
3 LY2963016（基础胰岛素）
LY2605541是Eli Lilly/Boehringer Ingelheim研发的基础胰岛素，目前已向FDA、EMA递交上市申请，III期临床中对比了LY2963016与甘精胰岛素Lantus的有效性和安全性。
4 U300（甘精胰岛素）
U300是Sanofi开发的又一个甘精胰岛素，降糖效果与Lantus相当，但夜间低血糖事件明显减少，预计2014上半年向FDA、EMA递交上市申请。
5 Ryzodeg（德谷胰岛素+门冬胰岛素）
Ryzodeg是Novo Nordisk开发的又一个长效胰岛素+速效胰岛素组合，目前已在欧洲、日本上市，但FDA要求增加心血管风险研究，单独的德谷胰岛素（商品名Tresiba）已在欧洲、日本上市，但FDA同样要求增加心血管风险研究，Ryzodeg、Tresiba在美国的上市日期至少往后推2-3年。
6 Albiglutide（长效GLP-1类似物）
Albiglutide是Human Genome Sciences（现属GlaxoSmithKline）研发的长效GLP-1类似物，半衰期达到4-7 d，只需每周注射1次，而已上市的艾塞那肽需要每天注射两次，利拉鲁肽需要每天注射1次。该药进行了Harmony 1～8等八项III期临床研究（5 000例患者），在与西格列汀的对照试验中达到主要临床终点，目前已向FDA、EMA递交上市申请。
7 Dulaglutide（长效GLP-1类似物）
Dulaglutide是Eli Lilly研发的长效GLP-1类似物，只需每周注射1次，目前已向FDA、EMA递交上市申请。AWARD 1-5等五项III期临床研究证明了该药的有效性，在与甘精胰岛素的对照试验中达到优效性，评价心血管风险的REWIND试验正在进行。
8 Semaglutide（长效GLP-1类似物）
Semaglutide是Novo Nordisk研发的长效GLP-1类似物，只需每周注射1次，2012年6月启动III期临床研究。
9 IDegLira（德谷胰岛素+利拉鲁肽）
IDegLira是Novo Nordisk开发的德谷胰岛素+利拉鲁肽联合疗法，每天使用IDegLira能将HbA1c降低1.9%，降糖效果优于单用利拉鲁肽，而且没有德谷胰岛素增加体重的副作用，低血糖副作用也有所降低。
10 LixiLan（甘精胰岛素+利西拉肽）
LixiLan是Sanofi开发的甘精胰岛素+利西拉肽联合疗法，计划2014上半年上市，“free combination”临床试验已取得阳性结果，Sanofi正开发Fix-Flex装置，固定利西拉肽剂量，但可以调节甘精胰岛素剂量。利西拉肽已在欧洲、日本获批上市，但FDA要求分析心血管风险，预计2015年递交NDA。
11 SGLT2抑制剂
1） Boehringer Ingelheim/Eli Lilly的Empagliflozin：已向FDA、EMA递交上市申请；
2） Merck/Pfizer的Ertugliflozin：III期临床研究中；
3） Bristol-Myers Squibb/AstraZeneca的Dapagliflozin：欧洲已上市，已向FDA递交上市申请；
4） Johnson & Johnson/Mitsubishi Tanabe的Canagliflozin：美国已上市，欧洲即将上市；
5） Astellas的Ipragliflozin：已向MHLW递交上市申请，由于市场竞争激烈，放弃欧美市场；
6） Taisho Pharma的Luseogliflozin：III期临床研究中，其中2项已取得阳性结果；
12 Omarigliptin（超长效DPP-4抑制剂）
Omarigliptin是Merck研发的超长效DPP-4抑制剂，只需每周口服1次，目前与安慰剂的对照试验（IIb期）已经取得阳性结果，已启动III期临床试验。
13 Trelagliptin（超长效DPP-4抑制剂）
Trelagliptin是Takeda研发的超长效DPP-4抑制剂，只需每周口服1次，2012年启动III期临床研究。
14 Aleglitazar（PPARα/γ激动剂）
PPARα激动剂可以降血脂，PPARγ激动剂可以降血糖，PPARα/γ双靶点激动剂听起来似乎很不错，但基本都在III期临床失败，Roche的Aleglitazar也未能幸免，于2013年7月因有效性欠缺、安全性担忧而终止所有临床研究。
15 Fasiglifam（GPR40激动剂）
Fasiglifam是Takeda开发的GPR40激动剂，目前已公布CCT-003试验（III期）结果，相比于安慰剂，该药能显著降低HbA1c。
16 Atrasentan（选择性endothelin-A受体拮抗剂）
endothelin受体拮抗剂临床上主要用于肺动脉高压，AbbVie开发了一个endothelin-A选择性的，用于治疗糖尿病肾病，目前Atrasentan处于III期临床研究（SONAR试验已启动）。
（摘自小木虫网站）